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什么是急性骨髓性白血病?JMT日本干细胞中心研究内容和评价解释

日期:2022-04-08 15:21作者:admin


1. 什么是难治性、复发性急性骨髓性白血病?
 
急性髓系白血病(Acute myeroid leukemia, AML)的特征是分化、成熟能力不足的幼幼髓系细胞自行增殖。
 
由于白血病细胞在骨髓内增殖,正常的造血功能受到阻碍,引起白细胞减少、贫血、血小板减少,出现各种症状。
 
如果治疗不及时,感染、出血会在短期内致死。
 
基本上,治疗以化疗为主,采用多药联合疗法。
 
虽然也取决于年龄、脏器的状态、体力等全身状态,但关键是能否承受化学疗法对脏器的药物毒性、并发症。
 
化疗包括缓解引入疗法(治疗愈合)和缓解后治疗(防止复发),但如果只有化疗确定预后不好,化疗在某些情况下会在一定程度上进行同种造血干细胞移植。
 
但是,如果治疗没有进展,不适应缓解导入疗法,或者完全缓解了却复发的情况,被认为是难治性急性骨髓性白血病、复发性急性骨髓性白血病。
 
对于难治性、复发性的患者,仅靠化疗很难治愈,所以要以同种造血干细胞移植疗法为主。
 
但是,难治性、复发性急性骨髓性白血病的预后较差,5年的总生存率在10%以下。
 
对于这些患者来说,同种造血干细胞移植是唯一的根治治疗,但只有25%的患者在接受干细胞移植时患有难治性、复发性急性骨髓性白血病,这是理想的治疗条件,即在完全缓解状态下接受同种造血干细胞移植的患者。
 
据了解,如果非完全缓解的患者接受同种造血干细胞移植,复发风险会更高。
 
当接受同种造血干细胞移植时,为了根除肿瘤细胞,必须依靠移植物与白血病的影响。
 
移植对白血病的影响是指干细胞移植后留在体内的白血病细胞,从移植的细胞群来看是异物,因此会受到免疫反应的攻击。
 
白血病细胞留在这种攻击被消灭,这被称为移植物对白血病的影响。
 
2. 掌握关键的人类白细胞抗原
 
在干细胞移植中,人类白细胞抗原(HLA)是成功的关键。
 
HLA,也称为白细胞血型,是一种蛋白质,存在于身体几乎所有细胞的表面,除了红细胞。
 
这种蛋白质在个体的结构上存在细微差异,作为免疫系统区分自我和非自我的指标。
 
据了解,在接受保守造血干细胞移植的患者和提供细胞的供体之间,如果HLA不匹配,则差异越大,并发症(如植入物与宿主疾病(GVHD))的发病率就越高。
 
因此,如果可以的话,最好从HLA匹配的捐赠者那里接受干细胞移植。
 
在其他疾病中,标准是HLA匹配血缘的同种造血干细胞移植。
 
然而,脐带血移植被认为是替代供体移植方法,在各种条件下对难治性、复发性急性骨髓性白血病患者具有强大的移植物对肿瘤作用。
 
然而,对受试者回归急性白血病患者脐带血移植的研究很少。
 
由于要找到HLA的匹配供体并不容易,因此,为了克服HLA的防御,正在开发移植方法,因此,报告这一研究成果的研究小组专注于脐带血。
 
3. 研究结果是什么?
 
这项研究由大阪大学医学研究生院研究生下村良充、祖父江友孝博士、爱知癌症中心、JSHCT急性骨髓性白血病工作组长柳田正光等组成的小组进行。
 
简单地总结一下所揭示的:
 
利用日本全国移植设施建立的造血细胞移植信息的积累数据,评估了脐带血移植对抗性急性骨髓性白血病的疗效。
与来自标准白细胞类型的人类白细胞抗原(HLA)匹配血缘的同种造血干细胞移植相比,脐带血移植的预后良好。
预计这还将影响国内外指南的修订,作为改善非缓解期急性骨髓性白血病同种造血干细胞移植后预后的证据。
由于这项研究是由日本各地的医疗机构合作进行的,因此,记录研究成果的论文包括来自全国24个研究机构和医疗机构的研究人员的姓名。
 
研究小组使用第二代TRUMP(TRUMP2)进行了研究,该计划升级了日本造血细胞移植数据中心(JDCHCT)的移植注册集中管理程序(TRUMP)。
 
利用这组数据,将非缓解急性骨髓性白血病脐带血移植的预后影响与HLA匹配血缘移植进行比较,从2009年到2018年的10年间,共对1738例脐带血移植、HLA匹配血缘异位移植、共713例非缓解急性骨髓性白血病患者进行了治疗,共对2451名成人患者进行了数据分析。
 
这项研究不是在实验室进行实验,而是使用大量数据进行分析。
 
从数据中评估5年无恶化生存期和脐带血移植对预后的影响。
 
因此,我们使用统计和数学方法进行数据分析,而我们的分析使用趋势分数匹配分析。
 
趋势评分匹配分析,在评估某治疗或药物有效性的研究中,为了尽可能消除在研究中登记的患者的特征,即个体差异的影响,将患者的各种背景因素转换为趋势评分的指标,将具有相同分数、相似分数的患者与每组患者进行比较,在患者背景相同或类似的状态下, 这是一种评估药物治疗方法或效果的方法。
 
因此,在无恶化的存活率下,脐带血移植比HLA匹配血缘移植更好。
 
换句话说,脐带血移植疗法在统计学上证明对这种生存更有效。
 
4. 是否会修订治疗、诊疗指南?
 
这项研究表明,在难治性、复发性急性骨髓性白血病中,使用脐带血移植造血干细胞比从HLA一致的血缘者身上移植造血干细胞治疗效果更好。
 
但是,并不是说有了这项研究,就应该立刻以脐带血移植为中心。
 
这是因为,虽然都是名字相同的疾病,但每个患者的疾病性格都有微妙的差异,所以需要根据具体情况由主治医生进行判断。
 
这个研究结果影响的是,非缓解期急性骨髓白血病的捐赠者选择的多样性。
 
今后的研究的进展,然后根据知识分子引起的争议,一个疾病治疗方法对复数存在,医生和患者,然后根据患者的家人的对话说希望患者在选择治疗方法也许会成为可能。
 
在这个研究的新闻发布中,首先期待急性骨髓性白血病的治疗,诊疗的指南根据研究结果进行修订。
 
疾病也有个体差异,在有多种治疗方法的情况下,如何选择,得到患者及其家属的一致意见是非常重要的。
 
虽然目前还不能确定国家是否会继续修订这一治疗指南,但HLA必须匹配的情况,以及即使不匹配也能预期治疗效果的病例,如果这些情况变得明显,则有望增加根治的可能性。
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