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干细胞治疗脑损伤

日期:2022-07-12 17:06作者:admin


 
1. 脑损伤和干细胞

大脑是身体机能的中枢,负责控制有意识的活动、无意识的活动以及思考、语言、感情。

大脑一旦受损,就会丧失意识,丧失记忆和人格,甚至部分或完全瘫痪,对身体和精神机能造成严重影响。

脑损伤大致可分为事故等外伤性损伤和脑梗塞等内源性损伤。

大脑受损后,也有恢复的情况,但目前还没有科学证据表明,构成脑组织的细胞死亡或被破坏后,会产生新的细胞。

通常情况下,存活下来的大脑的其他部分,通过继承受损破坏的组织的功能来尝试大脑的恢复。

但是,随着恢复的不同,运动、思考、语言能力也会出现问题,有时还会出现抑郁症、人格变化等后遗症。

这些都会导致生活质量(QOL)下降,对以后的人生产生很大影响。

近年来,随着干细胞研究的兴起,人们开始研究用干细胞治疗脑损伤,不让残留的细胞继承功能,而是用干细胞再生原本的细胞,使其恢复功能。

其结果是,很多再生医疗产品正在开发或开发试验中,预计今后因脑损伤而留下后遗症的情况会越来越少。

此次SanBio株式会社发表的公告与创伤性脑损伤有关,但大脑损伤不仅包括创伤性损伤,还包括脑梗死,这些被寄予厚望的用于脑功能障碍的细胞治疗药物已经通过了第二阶段的临床试验,进入了下一阶段。

2. 什么是 SB623? 什么是SanBio株式会社?

SB623是SanBio株式会社正在开发的再生细胞药物。

SB623是通过从健康的成人骨髓液中分离间质干细胞,并将名为Notch-1的基因引入分离的细胞而制成的。

Notch是一种蛋白质,构成Notch信号通路,是果蝇和哺乳动物(如人类)之间广泛保存的信号通路。

细胞之间的物理接触,即通过细胞和细胞接触的近距离信号交换信号的信号通路,在动物发生的时间(形成身体的时间)的神经组织和成人的大脑中,可以确认神经干细胞和神经祖细胞的表达。

这种细胞药物目前正在开发中,目前正在进行临床试验。

临床试验的结果首次在美国神经学会(AAN: American Academy of Neurology)上报告。

为期一年的二期临床试验(STEMTRA试验)表明,它有可能成为创伤性脑损伤引起的慢性运动功能障碍的细胞治疗剂。

这是世界上第一个治疗“创伤性脑损伤引起的慢性运动功能障碍”的细胞治疗药物,这一结果引起了全世界的关注。

新英格兰神经·头痛研究所的主任兼首席医疗官,同时也是神经科医生的彼得·麦卡利斯特医生(Peter McAllister, m.d.)这样说道: “在医疗体系中,数百万患有创伤性脑损伤长期残疾的患者往往被忽视。从本分析中,我们强烈支持SB623在患者的运动功能和重返日常生活的能力方面实现临床显著改善的可能性。”

SanBio株式会社成立于2001年,位于美国加利福尼亚州。

2002年,横滨TLO株式会社转让了作为现在开发基本技术的基本技术知识产权,使公司得到了长足的发展。

2009年,我们与帝人株式会社签订了SB623在日本用于脑梗死的专用实施权许可合同,并于2010年获得美国FDA卡拉公司(FDA)的批准,用于SB623脑梗死的临床试验。

此外,还与大日本住友制药株式会社签订了SB623在美国和加拿大的期权合同,并于2013年成立了日本SanBio株式会社。

最初,美国公司是母公司,日本公司是子公司,但现在日本公司是母公司,美国公司是子公司。

3. 临床试验详情

SB623在脑梗死中已经取得了有效的结果,这次试验是针对有运动功能障碍的创伤性脑损伤患者进行的。

因此,我们实现了第二阶段的主要评估项目,并观察到运动功能和日常生活行为的改善趋势。

共有61名患者在符合道德准则的同意下进行,46名患者服用SB623,15名患者作为对照组进行测试。

运动功能改善是通过测定开始注射24周后的fgl - meyer Motor Scale (FMMS)基线以下的改善量来评价的。

结果表明,与对照组相比,SB623给药组在行走速度、上肢和下肢功能得分等方面有所改善。

运动功能障碍的改善持续了48周,步行速度、上肢和下肢功能的改善也持续了48周。

目前,测试中没有显示安全问题的数据,并且没有因不良事件而停止治疗。


2022年3月,根据STEMTRA测试的数据,作为外伤性脑损伤引起的慢性期运动功能障碍的细胞治疗药,在厚生劳动省的初步审查指定制度框架内,完成了SB623的批准申请。

此外,还被厚生劳动省指定为稀有疾病用再生医疗等产品,被美国食品医药局(FDA)指定为RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy)。

目前,SanBio株式会社正准备在美国启动SB623三期临床试验。

由于美国有许多创伤性脑损伤患者,并且能够确保临床试验所需的患者数量,并且预计在批准后需要,因此,预计临床试验将首先在美国进行。

4. 脑功能障碍的治疗方法可能有重大变化

在干细胞用于治疗之前,脑功能障碍治疗侧重于康复,期待脑内丧失的细胞、组织的替代部分的出现。

这种情况下,患者的功能很难完全恢复到疾病前的状态,只要生活能恢复到“疾病前”的水平,就被认为是相当良好的预后。

在干细胞被实际应用于医疗之后,将神经干细胞用于大脑功能恢复的想法比较早地成为了研究对象。

用于脑治疗的干细胞主要是神经干细胞,不过,从iPS细胞制作神经干细胞等也很难取得好的试验成绩。

为了改善这种情况,“在干细胞中加入对治疗有效的促进细胞行为的基因”的方法开始被广泛使用。

而且,从人体中提取神经干细胞非常困难,因此很多人提出使用其他干细胞。

如果能在神经干细胞以外的干细胞中加入必要的基因,移植到患部作为细胞治疗药物的话,从治疗的简便性和成本方面来说,无疑会给患者带来巨大的利益。

在美国的第三阶段临床试验估计要进行一年左右。

基本上已经作为治疗药被使用的事进入了视野,今后为了确认的试验成为中心,按顺序进行安全性的确认等。

而且,脑损伤不再是“无法治愈的”,对社会保障来说也是巨大的变革。
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